白血病是世界五大绝症之一，是危害我国儿童健康的重大疾病之一。据卫生部门统计，我国400万名白血病患者中近50%是儿童，全国每年新增白血病患者约4万人，其中40%是儿童。白血病在儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位，其中70%以上儿童所患的是急性淋巴细胞白血病（ALL）。

白血病及分类

白血病俗称血癌，是一类源于造血（或淋巴）干细胞的克隆性恶性疾病。由于造血干细胞受损，其克隆中的白血病细胞失去分化成熟的能力，或增殖与分化能力不平衡，而停滞在细胞发育的不同阶段。这些异常增殖的白细胞失去了消灭外来入侵者如细菌、病毒的能力，在骨髓中和其他造血组织中恶性增生、积聚，并侵犯肝、脾、淋巴结，最终浸润破坏全身组织器官，使正常造血功能受到抑制。
白血病病人最常见的临床表现有发热、感染、贫血、出血、器官浸润等。
根据细胞成熟度和自然病程，一般分为急性白血病和慢性白血病。其中急性白血病分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性骨髓性白血病（AML）。慢性白血病分为慢性淋巴细胞白血病（CLL）和慢性骨髓性白血病（CML）。成人中常见的是AML和CML，儿童中常见的是急性淋巴细胞白血病（ALL）。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种淋巴细胞的B系或T系细胞异常增殖的恶性肿瘤疾病，其特征是不成熟白细胞剧增，病情发展迅速，患者需立即治疗，自然病程数月。ALL发病率约为0.67/10万，多发于青少年和儿童，占儿童白血病的70%以上。

ALL的诊断及治疗方案

ALL诊断采用MICM诊断模式，诊断分型采用WHO2016标准。骨髓中原始/幼稚淋巴细胞比例≧20%可以诊断为ALL。诊断确立后根据分型、预后采用规范的分层治疗方案，需尽快开始治疗，以取得最佳治疗效果。
目前针对ALL的化疗方案已取得较好疗效，约80%的儿童和30%的成人能好长期生存，且有治愈的可能。具体治疗分以下几个阶段完成：

1.诱导缓解治疗
在白血病细胞还没产生耐药性前用化疗的方法迅速最大限度杀伤白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。主要采用VDLP方案：VCR长春新碱、DNR柔红霉素、LAA门冬酰胺酶、Prednisone泼尼松。目前资料显示该方案1～2疗程达CR为66%～94%。

2.缓解后治疗
在完全缓解后立即进行几个疗程的强烈化疗。采用CMA方案：Ara-C阿糖胞苷、CTX环磷酰胺、6-TG硫鸟嘌呤、6-MP巯嘌呤

3.髓外白血病预防
由于体内存在“血-脑脊液屏障”和“血睾屏障”等白血病细胞的天然药物性庇护所，髓外白血病的复发直接影响白血病的存活时间。采用“三联”鞘注方案：Ara-C阿糖胞苷、MTX甲氨蝶呤、DX地塞米松

据中康CMH监测数据显示，2015年我国急性淋巴性白血病抗肿瘤药物市场规模为64.51亿元，同比2014年增长1.95%，总体呈上升趋势，预计2016年市场增长7.94%，规模将达69.63亿元。

目前通过化疗治疗ALL使用的抗肿瘤药物主要分为以下几类：
抗肿瘤抗生素主要为蒽环类药物，通过插入DNA碱基造成DNA螺旋裂解、抑制拓扑异构酶Ⅱ导致DNA断裂、抑制DNA多聚酶或形成自由基等方式阻碍DNA、RNA合成。

蛋白激酶抑制剂主要为酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗费城（Ph）染色体阳性的ALL。

生物碱类抗肿瘤药主要包括影响微管蛋白的长春碱类药物，抑制蛋白质合成和功能的三尖杉酯碱类，以及抑制拓扑异构酶的鬼臼碱类生物或半合成物。

抗代谢类药物的化学结构与体内某些代谢物类似，可取代这些代谢物，从而干扰DNA前提物质的合成，进而使DNA、RNA及蛋白质合成障碍，导致细胞死亡。

烷化剂类药物通过和DNA鸟嘌呤N部位发生烷化作用，阻碍DNA双螺旋结构的分离，导致DNA不能复制同时使其断裂，功能失效等。

其他抗肿瘤药物主要有门冬酰胺酶、培门冬酶等。门冬酰胺酶能显著减低体内门冬酰胺酶水平，使肿瘤细胞内的蛋白质合成受阻，增殖受抑。左旋门冬酰胺酶是治疗儿童急淋的重要药物，其最大缺点是会诱发糖尿病。
2015年国内ALL化疗用抗肿瘤药物TOP10品种占据了92.2%的市场份额，用药集中度较高。其中，表柔比星以26.4%的市场份额位列第一，其主要厂家中海正药业略胜辉瑞制药。从增长情况来看,TOP10中有5个品种呈上升趋势，增长最快的当属环磷酰胺，而长春瑞滨的下降趋势最为明显。
中康CMH监测数据显示，2015年国内ALL化疗用抗肿瘤药物中TOP10品牌占据了72.1%的市场份额，市场集中度较高。而Top10品牌中，外资企业占据了6个席位，但预测2016年国内企业将有赶超的趋势。

份额位列第一的诺华的格列卫（甲磺酸伊马替尼）主要用于费城（Ph）染色体阳性的急性淋巴细胞白血病及各期慢性粒细胞性白血病，做为费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病的一线用药，有效率高达95%，但价格较高，非普通患者可以接受。吡柔比星、表柔比星、伊达比星、多柔比星均属于蒽环类抗肿瘤抗生素。通过干扰转录过程和组织RNA合成，可用于治疗各型急性白血病，因而在前十品牌里占据了一定的地位。多柔比星疗效较好，作为治疗急性淋巴性白血病的首选药，但价格较高。

综上所述，急性白血病近年呈现多发的趋势，药物治疗方面以广谱的化疗药物为主，专一性的药物相对缺乏，相关药物的市场前景广阔。